Aplastische Anämie
ICD-10
D61.-
Stand
September 2024
Dies ist die aktuell gültige Version des Dokuments
Erstellung der Leitlinie
Therapiestruktur
etablierte Therapie, experimentelle Therapie
1 für Kinder wird auf Protokolle und Leitlinien der pädiatrischen Studiengruppe Aplastische Anämie verwiesen;
2 siehe Kapitel 6.3
3 nSAA - mäßig schwere Aplastische Anämie (non-severe AA); SAA - schwere Aplastische Anämie, vSAA - sehr schwere Aplastische Anämie (very severe AA)
4 siehe Kapitel 6.3.1
5 siehe Kapitel 6.32
6 siehe Kapitel 6.1.1
7 die Altersangabe ist eine Orientierung; entscheidend ist das biologische, nicht das chronologische Alter; dies gilt insbesondere auch bei Personen ≥50 Jahre, die nicht auf die medikamentöse Therapie ansprechen
8 MUD – Matched Unrelated Donor (nicht verwandter Spender); siehe Kapitel 6.1.3.2.1
9 medikamentöse Therapie: bei vSAA / SAA ist die Kombination von ATG – Antithymozytenglobulin, CsA - Ciclosporin A und Eltrombopag die Standardtherapie in der Erstlinientherapie, falls aufgrund dieses Algorithmus keine allogene Stammzelltransplantation in Frage kommt. Eltrombopag ist in dieser Indikation in Deutschland nicht zugelassen. Die Empfehlung basiert auf der aktuellen Evidenzlage (siehe Kapitel 6.1.4) für nSAA/MAA: ATG/CSA, siehe Kennzeichnung 13 und 14.
10 allo SZT: allogene Stammzelltransplantation; Cy200 - Cyclophosphamid 200 mg/kg; FluCy/ATG – Fludarabin, niedrig-dosiertes Cyclophosphamid und ATG, MTX – Methotrexat, TBI-Ganzkörperbestrahlung
11 allo SZT mit haploidentem Spender; siehe Kapitel 6.1.3.2.1
12 Eltrombopag bei refrakträren Pat., außer bei bereits in vorangegangener Therapiesequenz dokumentierter Refraktärität auf Eltrombopag-haltige Vortherapie – trotz ausreichend langer Therapiedauer (mindestens 24 Wochen) und in ausreichender Dosis (150 mg/Tag).
13 Eltombopag ist in der Primärtherapie der nSAA/MAA weder zugelassen noch hinreichend durch Evidenz gestützt. Für die Kombination ATG/CsA/Eltrombopag in der Primärtherapie der nSAA/MAA fehlen bisher Daten, insbesondere auch zur klonalen Evolution. Daher keine Empfehlung für die Primärtherapie der nSAA/MAA außerhalb klinischer Studien.
14 Entsprechend den Onkopedia-Empfehlungen allogene Transplantation – Spenderauswahl (auch Konsensus der Deutschen Gesellschaft für Immungenetik (DGI) und der Deutschen Arbeitsgemeinschaft für Knochenmark- und Blutstammzelltransplantation (DAG-KBT); siehe Onkopedia Leitlinie Allogene Stammzelltransplantation - Spenderauswahl)
Entscheidungen zur Wahl der Erstlinientherapie sowie auch bei der Umstellung der Therapie von Patienten mit erworbenen und angeborenen Aplastischen Syndromen sind oft schwierig und müssen aufgrund der Seltenheit teils auf begrenzter Datenlage erfolgen. Daher empfehlen die Autoren der Leitlinie eine vierwöchentlich stattfindende virtuelle Onlinekonferenz zum Thema PNH, Knochenmarkversagens-Erkrankungen und Aplastische Anämie (Teams-basierte Online-Konferenz. Bei Interesse Kontaktaufnahme mit Frau Jana Küpper; Tel.: 0241-80-80732; jkuepper@ukaachen.de). Ebenso sollten die Patienten mit PNH im Internationen IPIG-Register und Patienten mit erworbener oder hereditärer AA und anderen Aplastischen Syndromen des Erwachsenenalterns, innerhalb des neu etablierten deutschen AABMF-Register, geführt werden.
1 für Kinder wird auf Protokolle und Leitlinien der pädiatrischen Studiengruppe Aplastische Anämie verwiesen;
2 siehe Kapitel 6.3
3 nSAA - mäßig schwere Aplastische Anämie (non-severe AA); SAA - schwere Aplastische Anämie, vSAA - sehr schwere Aplastische Anämie (very severe AA)
4 siehe Kapitel 6.3.1
5 siehe Kapitel 6.32
6 siehe Kapitel 6.1.1
7 die Altersangabe ist eine Orientierung; entscheidend ist das biologische, nicht das chronologische Alter; dies gilt insbesondere auch bei Personen ≥50 Jahre, die nicht auf die medikamentöse Therapie ansprechen
8 MUD – Matched Unrelated Donor (nicht verwandter Spender); siehe Kapitel 6.1.3.2.1
9 medikamentöse Therapie: bei vSAA / SAA ist die Kombination von ATG – Antithymozytenglobulin, CsA - Ciclosporin A und Eltrombopag die Standardtherapie in der Erstlinientherapie, falls aufgrund dieses Algorithmus keine allogene Stammzelltransplantation in Frage kommt. Eltrombopag ist in dieser Indikation in Deutschland nicht zugelassen. Die Empfehlung basiert auf der aktuellen Evidenzlage (siehe Kapitel 6.1.4) für nSAA/MAA: ATG/CSA, siehe Kennzeichnung 13 und 14.
10 allo SZT: allogene Stammzelltransplantation; Cy200 - Cyclophosphamid 200 mg/kg; FluCy/ATG – Fludarabin, niedrig-dosiertes Cyclophosphamid und ATG, MTX – Methotrexat, TBI-Ganzkörperbestrahlung
11 allo SZT mit haploidentem Spender; siehe Kapitel 6.1.3.2.1
12 Eltrombopag bei refrakträren Pat., außer bei bereits in vorangegangener Therapiesequenz dokumentierter Refraktärität auf Eltrombopag-haltige Vortherapie – trotz ausreichend langer Therapiedauer (mindestens 24 Wochen) und in ausreichender Dosis (150 mg/Tag).
13 Eltombopag ist in der Primärtherapie der nSAA/MAA weder zugelassen noch hinreichend durch Evidenz gestützt. Für die Kombination ATG/CsA/Eltrombopag in der Primärtherapie der nSAA/MAA fehlen bisher Daten, insbesondere auch zur klonalen Evolution. Daher keine Empfehlung für die Primärtherapie der nSAA/MAA außerhalb klinischer Studien.
14 Entsprechend den Onkopedia-Empfehlungen allogene Transplantation – Spenderauswahl (auch Konsensus der Deutschen Gesellschaft für Immungenetik (DGI) und der Deutschen Arbeitsgemeinschaft für Knochenmark- und Blutstammzelltransplantation (DAG-KBT); siehe Onkopedia Leitlinie Allogene Stammzelltransplantation - Spenderauswahl)
Entscheidungen zur Wahl der Erstlinientherapie sowie auch bei der Umstellung der Therapie von Patienten mit erworbenen und angeborenen Aplastischen Syndromen sind oft schwierig und müssen aufgrund der Seltenheit teils auf begrenzter Datenlage erfolgen. Daher empfehlen die Autoren der Leitlinie eine vierwöchentlich stattfindende virtuelle Onlinekonferenz zum Thema PNH, Knochenmarkversagens-Erkrankungen und Aplastische Anämie (Teams-basierte Online-Konferenz. Bei Interesse Kontaktaufnahme mit Frau Jana Küpper; Tel.: 0241-80-80732; jkuepper@ukaachen.de). Ebenso sollten die Patienten mit PNH im Internationen IPIG-Register und Patienten mit erworbener oder hereditärer AA und anderen Aplastischen Syndromen des Erwachsenenalterns, innerhalb des neu etablierten deutschen AABMF-Register, geführt werden.
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