Onkopedia Leitlinie Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) aktualisiert

Die PNH ist eine seltene Erkrankung mit variabler klinischer Ausprägung, aber oft hoher Morbidität. Die Therapie erfolgt symptomorientiert. Bei asymptomatischen Patienten wird eine abwartende Haltung empfohlen, ggf. mit prophylaktischer Antikoagulation. Bei symptomatischen Patienten hat die gezielte, medikamentöse Inhibition der terminalen Komplement-Kaskade mit Eculizumab eine deutliche Verbesserung der klinischen Symptomatik erbracht.

Jetzt werden weitere Substanzen aus dem Bereich der Komplement-Inhibition in klinischen Studien getestet, Ravulizumab wurde bereits zugelassen. In der Koordination von Prof. Dr. Schubert wurden die Empfehlungen zur Diagnostik und Therapie auf den aktuellen Stand des Wissens gebracht.

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