Frühe Nutzenbewertung - Luspatercept bei transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
Diese erneute Nutzenbewertung von Luspatercept (Reblozyl®) bei Patientinnen und Patienten (Pat.) mit transfusionsabhänger Anämie bei Beta-(β)-Thalassämie (TDT) wird nach Überschreitung der gesetzlich festgelegen Umsatzgrenze für seltene Erkrankungen durchgeführt. Im ersten Verfahren war ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgelegt worden. Auch in diesem erneuten Verfahren hat der G-BA keine Subpopulationen gebildet. Das IQWiG wurde mit der Dossierbewertung beauftragt. Pharmazeutischer Unternehmer und IQWiG kommen zu unterschiedlichen Bewertungen. Einen Überblick über Vergleichstherapie und Bewertungsvorschläge gibt Tabelle 1.
Tabelle 1: Berechnung des Zusatznutzens durch pU und IQWiG
pU – pharmazeutischer Unternehmer; ZVT – zweckmäßige Vergleichstherapie;
Unsere Anmerkungen sind, in weitgehender Übereinstimmung mit der Stellungnahme im ersten Verfahren:
- Standard in der Therapie der TDT vor der Einführung von Luspatercept war die regelmäßige Gabe von Erythrozytenkonzentraten (EK) in Kombination mit einer Chelattherapie. Dem entspricht die zweckmäßige Vergleichstherapie.
- Basis der frühen Nutzenbewertung von Luspatercept ist BELIEVE, eine multizentrische, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie. Die Pat. wurden 2:1 zugunsten des Verum-Arms randomisiert.
- Luspatercept führte bei etwa zwei Drittel der Pat. zur Reduktion der Transfusionslast um >33%.
- Die Lebensqualität wurde durch Luspatercept nicht verbessert.
- Die Rate des Auftretens schwerer Nebenwirkungen lag unter Luspatercept signifikant höher als im Placebo-Arm. Häufiger unter Luspatercept auftretende Nebenwirkungen sind u. a. Rückenschmerzen, Übelkeit und Schwindel.
- Luspatercept selbst wird nicht in einer fixen Kombination mit einer Chelattherapie gegeben. Die Chelattherapie wird unabhängig von Luspatercept zur Therapie der sekundären Hämosiderose eingesetzt. Luspatercept kann langfristig zur Senkung der Eisenbelastung und damit des Bedarfs an Chelatoren beitragen.
Luspatercept führt zu einer signifikanten Reduktion der Transfusionslast bei Pat. mit TDT.
