Frühe Nutzenbewertung - Idecabtagen vicleucel beim Multiplen Myelom
Diese frühe Nutzenbewertung von Idecabtagen vicleucel (Abecma®) ist ein weiteres Verfahren zu einem neuen Arzneimittel beim Multiplen Myelom. Es ist zugelassen für Patient*innen, die mindestens 3 Vortherapien erhalten haben, einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers, und unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben. Aufgrund des Orphan-Drug-Status wurde der Bericht vom G-BA erstellt. Subgruppen, zweckmäßige Vergleichstherapie sowie Bewertungsvorschläge sind in Tabelle 1 zusammengefasst.
Tabelle 1: Berechnung des Zusatznutzens durch pU und IQWiG
Unsere Anmerkungen sind:
- Bei Idecabtagen vicleucel handelt es sich um ein Anti-BCMA-CAR-T-Zell-Produkt.
- Aufgrund des Orphan-Drug-Status wird vom G-BA keine zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT) festgelegt. Standard ist eine Therapie nach Maßgabe des behandelnden Arztes unter Berücksichtigung der Vortherapien, des Allgemeinzustandes und relevanter Komorbiditäten.
- Basis der frühen Nutzenbewertung ist die internationale, multizentrische Phase-II-Studie KarMMa. Die Patient*innen hatten im Median 6 Vortherapien erhalten.
- Idecabtagen vicleucel führte zu einer Ansprechrate von 67,6%, einer progressionsfreien Überlebenszeit von 9,1 Monaten und zu einer medianen Gesamtüberlebenszeit von 23,3 Monaten bei einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 19,9 Monaten.
- Im intraindividuellen Vergleich verbesserten sich vor allem Fatigue, Schmerzen und körperliche Funktionen, welche als Therapieansprechen bewerten sind.
- Die Rate schwerer Nebenwirkungen lag bei 99%. Im Vordergrund standen hämatologische Nebenwirkungen aufgrund der vorbereitenden, Lymphozyten-depletierenden Therapie und des Cytokine-Release-Syndroms mit Knochenmark-Depression. Ein schweres Cytokine-Release-Syndrom trat bei 18% der Patient*innen auf, eine Neurotoxizität ≥ Grad 3 bei 3%.
Das CAR-T-Zellprodukt Idecabtagen vicleucel ist eine hoch wirksame Therapie bei Patient*innen mit Multiplem Myelom, die auf Proteasom-Inhibitoren, Immunmodulatoren und Anti-CD38-Antikörper refraktär sind. Ein kuratives Potenzial ist beim Einsatz von Idecabtagen vicleucel in dieser Patientenpopulation bisher nicht erkennbar, Langzeitremissionen > 2 Jahre nach CAR-T-Zell-Gabe sind beschrieben. Zur Quantifizierung eines Zusatznutzens sind vergleichende Studien erforderlich.
