Frühe Nutzenbewertung - Fostamatinib bei der Immunthrombozytopenie (ITP)

Die frühe Nutzenbewertung von Fostamatinib (Tavlesse®) ist das erste Verfahren zu einem neuen Arzneimittel in der Therapie der chronischen Immunthrombozytopenie (ITP). Die Zulassung ist beschränkt auf erwachsene Patienten*, die gegenüber anderen Behandlungsverfahren resistent sind. Das IQWiG wurde mit dem Bericht beauftragt. Die unterschiedlichen Bewertungsvorschläge sind in Tabelle 1 zusammengefasst.

Tabelle 1: Berechnung des Zusatznutzens durch pU und IQWiG

Unsere Anmerkungen sind:

• Die zweckmäßige Vergleichstherapie entspricht für Patienten ohne Vorbehandlung mit einem Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TRA) den Empfehlungen der Fachgesellschaften. Nach Vortherapie mit einem Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TRA) wird eine Therapie nach Maßgabe des behandelnden Arztes empfohlen.
• Basis der frühen Nutzenbewertung von Fostamatinib sind zwei identisch konzipierte, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studien bei Patienten mit chronischer ITP, niedrigen Thrombozytenzahlen, einem Median von 3 Vortherapien und einem niedrigen Blutungsgrad. Die Hälfte der Patienten war mit einem Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten vorbehandelt.
• Fostamatinib führte im Vergleich zu Placebo zur signifikanten Steigerung der Thrombozytenzahl und zur signifikanten Steigerung der Rate von Patienten mit Langzeitansprechen.
• Die Rate schwerer unerwünschter Ereignisse ist niedrig.
• Die Lebensqualität wurde gegenüber dem Kontrollarm nicht verbessert.

Mit Fostamatinib steht jetzt ein weiteres, orales Arzneimittel zur Therapie der chronischen ITP zur Verfügung. Eine Quantifizierung des Zusatznutzens ist aufgrund des Fehlens direkt vergleichender Studien mit ausreichenden Patientenzahlen nicht möglich.

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