Frühe Nutzenbewertung - Ciltacabtagen Autoleucel (Cilta-cel) beim Multiplen Myelom
Diese frühe Nutzenbewertung von Ciltacabtagen Autoleucel (Carvykti®) ist ein weiteres Verfahren zu einem neuen Arzneimittel beim Multiplen Myelom und das zweite Verfahren zu einem CAR-T-Zellprodukt in dieser Indikation. Es ist zugelassen für Patientinnen und Patienten (Pat.), die mindestens 3 Vortherapien erhalten haben, einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers, und unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben. Aufgrund des Orphan-Drug-Status wurde der Bericht vom G-BA erstellt.
Unsere Anmerkungen sind:
- Bei Ciltacabtagen Autoleucel handelt es sich um ein Anti-BCMA-CAR-T-Zell-Produkt der zweiten Generation.
- Aufgrund des Orphan-Drug-Status wird vom G-BA keine zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT) festgelegt. Standard ist eine Therapie nach Maßgabe des behandelnden Arztes unter Berücksichtigung der Vortherapien, des Allgemeinzustandes und relevanter Komorbiditäten.
- Basis der frühen Nutzenbewertung ist die in den USA und Japan durchgeführte Phase Ib/II-Studie CARTITUDE-1. Der pharmazeutische Unternehmer vergleicht die Ergebnisse mit der prospektiven, auch in Deutschland durchgeführten Beobachtungsstudie LocoMMotion bei Pat. mit mindestens 3 Vortherapien.
- Ciltacabtagen Autoleucel führte zu einer Ansprechrate von 83,1%, die Mehrheit erreichte eine stringente komplette Remission. Das mediane progressionsfreie Überleben lag bei 27,4 Monaten, der Median der Gesamtüberlebenszeit war nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von 28,6 Monaten nicht erreicht.
- Die Ergebnisse von Ciltacabtagen Autoleucel waren den Real-World-Daten aus LocoMMotion hoch signifikant überlegen.
- Schwere Nebenwirkungen im CTCAE Grad 3/4 traten bei 95,2% der Pat. auf. Im Vordergrund steht die hämatologische Toxizität. Ein Cytokine-Release-Syndrom aller Schweregrade trat 80,6% der Pat. auf, im CTCAE Grad 3/4 bei 4%. Neurotoxizität wurde in der Erstpublikation bei 21% der Pat. dokumentiert, bei 9% der Pat. im CTCAE Grad 3/4.
Die Ergebnisse von Ciltacabtagen Autoleucel sind die bisher besten Therapieergebnisse bei Pat. mit rezidiviertem/refraktärem Multiplem Myelom nach mindestens 3 Vortherapien. Das wird durch den Vergleich mit den Daten von LocoMMotion bestätigt.
