Midostaurin (Rydapt®)

Aggressive systemische Mastozytose (ASM), systemische Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)

Dokument Frühe Nutzenbewertung

Spezifizierung Mastozytose, systemische » fortgeschritten

Stand Mai 2018

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Autorinnen und Fachgesellschaften

1Nutzenbewertung

Subgruppen (Festlegung des G-BA)	Zusatznutzen (G-BA vom 5. 4. 2018)	Stellungnahme DGHO
keine	nicht quantifizierbar	Midostaurin führt als Monotherapie in nicht-randomisierten Studien zu Ansprechraten von etwa 60% und bei etwa 50% der Patienten zur Rückbildung belastender Symptome. Die progressionsfreie Überlebenszeit und die Gesamtüberlebenszeit sind im Vergleich mit historischen Kontrollen verlängert, Daten randomisierter Studien liegen nicht vor.

Subgruppen (Festlegung des G-BA)

Zusatznutzen

(G-BA vom 5. 4. 2018)

Stellungnahme DGHO

keine

nicht quantifizierbar

Midostaurin führt als Monotherapie in nicht-randomisierten Studien zu Ansprechraten von etwa 60% und bei etwa 50% der Patienten zur Rückbildung belastender Symptome. Die progressionsfreie Überlebenszeit und die Gesamtüberlebenszeit sind im Vergleich mit historischen Kontrollen verlängert, Daten randomisierter Studien liegen nicht vor.

2Zulassung und Studien

Zulassung (EMA)		September 2017
Status		Orphan Drug
Applikation		oral, Monotherapie
Wirkmechanismus		Multikinase-Inhibitor
Studienergebnisse	Kontrollarm der Zulassungsstudie	-
Studienergebnisse	Morbidität	Ansprechraten von etwa 60% der Patienten Rückbildung belastender Symptome bei etwa 50% der Patienten
Quellen	Fachinformation	https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2017/20170918138684/anx_138684_de.pdf
	Zulassung	http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004095/human_med_002155.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
	Studien	Gotlib et al., 2016; DOI:10.1056/NEJMoa1513098
	Nutzenbewertung	https://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/320/

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Quellenangabe:

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